FDA одобри първа по рода си генна терапия за синдрома на Санфилипо тип А

Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) одобри генната терапия Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf) за лечение на мукополизахаридоза тип IIIA (MPS IIIA), известна още като синдром на Санфилипо тип А. Решението е важна стъпка за пациентите с това рядко и тежко наследствено заболяване, тъй като до момента не съществуваха терапии, които